颠覆传统药物研发方式、降低研发成本,「艾德摩」想把临床试验风险前置

2017-11-25 09:00:39 36氪 36氪
“以往之所以很多药企都在临床试验阶段失败,很大程度上是因为在临床前试验阶段,药物评价所使用的动物模型与临床患者的相似度很低。”

颠覆传统药物研发方式、降低研发成本,「艾德摩」想把临床试验风险前置

一粒新药的诞生,背后是数十亿美金的投入,其中的很大一部分投在了临床试验阶段。然而巨大的投入换来的却是高失败率。现在有公司想通过转变传统的新药研发方式,帮助药企在临床试验之前就可以提前评估药效,找出适合的患者,从而提高研发的成功率,降低药价。

艾德摩生物通过使用自主研发的人源肿瘤异种移植模型(patient derived xenograft model,PDX)作为肿瘤患者的替身,让药企在临床前就可以提前评估出药效。同时,通过与医生合作,为医生提供精准的临床用药指导,针对不同的癌症患者筛选出合适的治疗药物。目前艾德摩主要依靠的是小鼠模型做相关评估测试,在未来积累了足够数据后,艾德摩希望通过AI技术,建立虚拟评估模型,大幅降低试验测试时间。

据了解,目前新药研发一般II期、III期临床试验的成功率仅为10%-20%左右,尤其是肿瘤药物。艾德摩生物创始人彭思颖表示,以往之所以很多药企都在临床试验阶段失败,很大程度上是因为在临床前试验阶段,药物评价所使用的动物模型与临床患者的相似度很低。经过临床前筛选的药物再转移到临床上,药效的反应率就大大降低。药物研发过程中,即使在临床II期50-100例的小规模患者试验上存在幸运成分可以过关,但是在III期大规模患者测试阶段,就很难规避风险。而进行到这一阶段,药企已经投入了大量人力、财力,如果失败就需要从头来过。所以药企迫切希望能够在临床试验阶段前就找到合适的适应症患者。

艾德摩希望通过提升动物模型与人的相似度,为药企临床前评估提供有效工具,提升药企临床试验的通过率。按照这一思路,艾德摩目前已经研发了三类产品:

一、人源性肿瘤组织异种移植模型

它的最大特点是组织来源于患者本身。以往的技术手段是将肿瘤组织转化成细胞系后移植到小鼠身上,然而在此过程中,肿瘤组织成分会有不可避免的损失,在小鼠体内重新长出的肿瘤组织与原先患者的肿瘤组织具有较大差异,而艾德摩生物是将患者来源的肿瘤组织经分割后,移植到小鼠身上,最大限度的保留肿瘤组织的原始状态,这样保证小鼠与人体内肿瘤组织的具有极高的相似度。

二、肿瘤免疫双人源化小鼠模型

艾德摩自主研发的肿瘤免疫评价平台IdealImmune,通过利用肿瘤免疫双人源化小鼠模型实现肿瘤免疫治疗药物及CAR-T的临床前评价。该模型同时具有人的免疫系统以及人源肿瘤组织,能够真实模拟人免疫系统与肿瘤相互作用的过程,可以用于临床前评价肿瘤免疫疗法的有效性及安全性,同时兼容放化疗、靶向药物评价方法,可以用于肿瘤免疫联合治疗方案效果的评价。也可以为不同患者个性化定制肿瘤免疫双人源化小鼠。肿瘤免疫评价平台不仅能够帮助患者找到最合适的治疗方案,也可以成为推进联合疗法研发的工具。

三、肝人源化小鼠模型

肝人源化小鼠模型主要用于肝癌,传染性肝炎等疾病的研究及药物代谢与毒理学的试验。

值得一提的是,艾德摩在PDX技术平台的基础上建立了“活肿瘤组织生物样本库”,并与国内多家三甲医院开展肿瘤个体化治疗深度合作。通过与医院的科研合作,艾德摩生物可以根据现有的模型为患者同时进行多种药物及多种药物组合的用药方案评价,从而确定最准确最适当的个性化用药方案,为医生提供精确的临床用药指导,共同为患者提供具有针对性和高效性的个体化治疗方案,进而提高肿瘤临床治疗效率,延长癌症患者的治疗周期。

在收集了大量的有效患者数据后,艾德摩计划与AI技术公司合作,共同开发AI虚拟药效评估模型,替换小鼠模型试验的阶段,通过这一虚拟模型,输入数据后就自动产生药效评估结果,既为药企临床前评估提供有效工具,又能为患者快速给出个性化治疗方案。

一年以来,其样本库中已经收集了2000例患者数据,未来公司还将扩大与医院的科研合作,扩大样本库数量。

不过,要转变药企的药物研发方式并不容易。但彭思颖认为,目前国家的政策导向正在倒逼着中国药企加大在新药研发上的投入。而真正的新药研发风险大、失败率高,对于艾德摩的药效评估模型的市场推广与拓展恰好是个机遇。

据了解,创始人彭思颖博士为北京市“海聚工程”、“高聚工程”、“科技新星”获得者。本科毕业于北京大学医学院基础医学专业,并于南伊利诺伊大学医学院获免疫学专业博士学位,主要从事自身免疫性糖尿病发病机理的研究;曾在哈佛医学院附属免疫疾病研究所开展博士后研究工作。

2016年3月艾德摩获得108度资本、才金资本投资的2000万的A轮融资。目前公司正在进行A+轮融资。

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