行业简介

细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法，又简称“基因治疗”），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。细胞与基因治疗直接作用于遗传物质，主要优势在于单次治疗的长期化效果及对难治性适应症的覆盖，临床应用价值高。

1、基因治疗直接靶向 DNA，临床应用价值高

细胞与基因治疗的作用方式一般包括：（1）用正常基因替代致病基因；（2）使致病基因失活；（3）导入新的或经过改造的基因。细胞与基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品。其中，基因治疗载体产品通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控。细胞产品主要基于 T 细胞、NK 细胞、干细胞等的改造。以 CAR-T 为例，其含义为嵌合抗原受体 T 细胞或免疫疗法，其原理是从病人体内取得 T 细胞，利用基因编辑技术或慢病毒修饰 CAR 蛋白基因，经扩增后重新注入病人体内，以对肿瘤细胞产生免疫杀伤。

同传统制药相比，基因治疗药物研发存在一些差异：（1）基因治疗的靶点发现与成药研究均以基因功能研究为基础，目的基因的转导依靠包括多种病毒、非病毒载体在内的基因治疗载体；（2）基因治疗的前沿性、复杂性、精准性高，其药理、药效实验的疾病模型构建难度高；（3）基因治疗药物的药代动力学、药效评价、安全评价体系较新，行业成熟经验较少。

图1：基因治疗与传统药物研发流程比较

 资料来源：财信证券研究

2、基因治疗商业化进程加快，CGT CRO/CDMO 市场长期增速快

2015-2021 年全球 CGT 在研管线复合增速达 26.03%，2022-2023 年全球 CGT 在研管线增速放缓，2024 年全球 CGT 研发需求有望增加。据 Frost & Sullivan 的统计数据，2015-2021年，全球CGT 药物在研管线数量由619项增长至2481项，年复合增速为26.03%。根据美国基因和细胞治疗协会（ASGCT）的统计数据，2021Q1-2023Q3，全球基因治疗研发管线数量由 1711 项增长至 2082 项，期间增幅为 21.68%。

图2：2021Q1-2023Q3 全球基因治疗研发管线数量变化（项）

 资料来源：美国基因和细胞治疗协会（ASGCT）

基因治疗研发生产外包市场长期增速快。基因治疗由于其复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。受益于全球基因治疗研发管线的增长、基因治疗商业化应用加快以及研发生产外包率的提高，全球基因治疗研发生产外包市场将呈现快速增长。根据 Frost & Sullivan 统计分析，预计 2021-2025 年，全球基因载体 CRO 市场规模将由 15.70 亿美元增长至 34.30 亿美元，复合增速达 21.60%；全球基因载体CDMO市场规模将由27.00亿美元增长至78.70亿美元，复合增速达30.70%。

图3：全球基因载体 CRO市场规模及预测（亿美元）

 资料来源：Frost & Sullivan

资料来源：Frost & Sullivan

图4：全球基因载体 CDMO 市场规模及预测（亿美元）

代表公司分析：和元生物

公司产能规模处于全球前列，CDMO 业务承接能力不断增强。自 2020 年以来，为应对快速增长的基因治疗 CDMO 需求，公司不断加大资本投入与人员扩张。2020-2022 年，公司资本投入规模由 0.96 亿元增长至 4.84 亿元，增幅达 404.17%；公司人员规模由 315人增长至 631 人，增幅达 100.32%。受益于资本投入加大以及募投项目建成投产，公司GMP 载体生产线将由 2020 年的 3 条增长至 2023 年的 15 条，GMP 细胞生产线将由 2020的 0 条增长至 2023 年 20 条。到 2023 年底，公司 GMP 基地规模将达 92000 平方米，已位居全球前列。到 2025 年，伴随着和元智造精准医疗产业基地二期项目建成投产，公司GMP 载体生产线数量将进一步增长至 26 条，CDMO 产能将进一步提升。公司产能优势明显，将有助于 CDMO 订单的获取与交付。

客户研发进展积极，业务合作持续深入。在 CGT CDMO 业务领域，公司已积聚了包括深圳亦诺微、复诺健生物、中因科技、康华生物、北恒生物、复星医药等知名基因治疗新药企业。当前，亦诺微医药、中因科技、复诺健等核心客户研发项目临床试验进展积极。

其中，亦诺微医药的溶瘤病毒产品MVR-T3011 在针对晚期黑色素瘤、晚期头颈癌的临床试验中展示出良好的临床效果，且有关 MVR-T3011 的多项临床试验数据在 2023 年 ASCO 会议上精彩亮相，其中 3 项研究成果进行壁报展示，1 项研究成果进行报告讨论。亦诺微医药针对恶性脑胶质瘤的溶瘤产品 MVR-C5252 已成功获得美国 FDA“孤儿药”认定，并于 2023 年 3 月获得国内临床试验批件。中因科技 AAV 基因治疗药物 ZVS101e 注射液针对 CYP4V2 基因突变所致的结晶样视网膜变性的 I/II 期临床试验已于 2023 年 2 月完成首例患者给药。复诺健的溶瘤病毒产品 I 类创新药 VG161（用于治疗肝内胆管癌）相继于 2023 年 2 月和 6 月获得美国FDA“孤儿药”认定、FDA 快速通道资格（FTD），VG161 联合卡瑞利珠单抗治疗既往至少接受过一线治疗方案治疗的晚期原发性肝细胞癌的国内临床试验于 2023 年 3 月获得批准。此外，公司与核心客户的业务合作不断深入。

2023 年 4 月 21 日，公司与亦诺微医药就溶瘤病毒项目的 BLA 申报及商业化生产达成合作；与中因科技就基因治疗产品商业化大规模生产达成战略合作协议。

2023 年 11 月 2 日，公司与鼎新基因拟就 RRG001 管线建立“基因治疗产品临床申报、临床试验样品生产、商业化生产及基因治疗产品全球商业合作全面战略合作伙伴”关系。截止 2023 年 11 月，公司已累计服务 280 多个基因与细胞治疗 CDMO 项目，累计协助客户获得 27 个中美澳临床试验批件。伴随着公司客户在研管线不断推进以及合作深度不断加强，公司业绩增长动力将不断增强。