近日，圣因生物宣布其自主研发的用于治疗补体相关疾病的siRNA药物SGB-9768已于近日获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）、健康及残疾伦理委员会（HDEC）批准，在新西兰开展Ⅰ期临床试验。SGB-9768是一款靶向补体C3（Complement 3，C3）蛋白的RNAi疗法，是圣因生物第2款进入临床试验阶段的siRNA药物。
元生创投于2023年1月领投圣因生物A+轮融资。
补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，具有免疫监视和维持组织稳态的作用。补体在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，然而补体调控异常或过度活化可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液学、眼科学和肾脏学等领域疾病的发生和发展密切相关，例如年龄相关性黄斑变性(AMD)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、重症肌无力(gMG)、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)、C3肾小球病(C3G)、IgA肾病（IgAN）、血栓性微血管病(TMAs)等多种免疫相关疾病。补体系统包含30多种可溶性蛋白、膜结合蛋白和补体受体成分，其中补体C3含量最高，是所有补体激活通路的共同途径成员，是强有力的疾病治疗靶点。目前全球针对C3靶点仅有一款药物获批，该领域存在巨大未满足的临床需求。
SGB-9768是一种靶向补体C3 的 siRNA-GalNAc 结合物，采用了圣因生物独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏C3的合成。GalNAc递送siRNA药物的安全性、有效性、稳定性已得到大量数据验证。SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，临床前试验数据显示，SGB-9768能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，有潜力成为best-in-class药物。
本次临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评估SGB-9768在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学特征。
SGB-9768是圣因生物在免疫相关疾病领域首个获批进入临床阶段的候选药物，采用了公司专有LEAD™ GalNAc递送平台，临床前研究展现出了优异的活性、持久性、安全性等优势。我们将加快推进SGB-9768的Ⅰ期临床试验，期待其优秀的研究效果尽快得到验证和展现。同时，公司会持续深入挖掘C3靶点的应用潜力，推进其在多种补体相关疾病中的开发，为免疫相关疾病患者提供更多、更优的治疗选择。
圣因生物成立于2021年初，是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司，在中国、美国均拥有研发中心。创始团队是核酸药物领域知名的专家团队，拥有多年的核酸药物开发经验和业界前沿的技术实力。成立两年多来，公司已建立了具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台，更加高效地敲除致病基因。公司快速布局了系列小核酸产品的研究开发，涵盖心脑血管及代谢疾病、免疫类疾病、神经系统疾病等领域，圣因生物致力于科学创新，创造出新型RNAi药物，解决全球未满足的医疗需求，造福患者及其家庭。
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