独家专访希济生物:7年CGT产业经验注入CDMO,成立不到1年订单近亿
动脉网 · 2022-11-02 11:29:45 · 热度:加载中...
在国产自研CGT领军药企艺妙神州工作约7年后,鲁薪安博士转战CGT CDMO赛道,在今年年初成立了希济生物。

  在艺妙神州工作约7年后,鲁薪安博士转战CGT CDMO赛道,在今年年初成立了希济生物。

  希济生物虽然成立不到1年,但却是国内最早开展CAR-T新药研发的团队之一,高管来自诺华、赛诺菲等全球领先药企;打造了一站式CGT CDMO平台,覆盖质粒、病毒和细胞三大工艺、涉及工艺开发、质量研究、注册服务、非临床&临床的全周期服务;已建立CGT药品全周期的上下游供应商网络……

  近日,动脉新医药专访了鲁薪安博士,从他的视角解读CGT行业存在的痛点,以及他转换赛道背后的考量。

  从CGT药物研发转向CDMO

  自从2015年FDA和EMA批准首款CGT药物(溶瘤病毒产品Imlygic)上市以来,大量资本进入CGT领域,CGT行业被认为是下一个十年的黄金赛道。

  2015年也是我国CGT行业从自由发展阶段,迈入规范化发展阶段的转折点。2015年之后,国家陆续出台相关政策,大力支持CGT行业发展。

  鲁博士抓住了CGT行业的重要机遇期,2015年,从清华大学毕业之年,他便联合创办了艺妙神州,致力于利用创新的CGT技术治疗恶性肿瘤。经过近8年的发展,艺妙神州获得了3项NMPA的临床试验批件,并获得了北京首张基因细胞药物的《药品生产许可证》。

  CGT药物研发从来不是一件容易的事。由于行业较新,CGT药物研发所需技术和人员均处于行业前沿位置,技术门槛高、研发成本高昂、人员相对匮乏,以及适应症有限加大临床试验招募患者难度等,多重因素导致CGT药物研发成本和难度远超传统药物。

  鲁博士说:“艺妙神州作为一家Biotech,现在已经是近300人的规模,但也只能同时推进几个CGT产品管线。”即便是艺妙神州这样的本土CGT领军企业,也深感CGT药物研发之难,而目前我国大部分CGT公司均为初创公司,普遍面临技术、资本、人力等多重压力,举步维艰,如果不借助外包服务,业务将很难推进。

  行业向前发展离不开企业发力。“我们希望帮助药企更好地进行CGT药物研发,希望有更多公司参与到行业中来”,因此艺妙神州独立出了CGT CDMO业务,并提前1年开始建立CDMO服务体系。最终在2022年1月,鲁博士带头创立了希济生物。

  希济生物Logo

  公司名称寓意“满载希望,同舟共济”。鲁博士介绍:“CGT行业面向未来,能够解决晚期肿瘤、罕见病等临床未满足需求,因此满载希望;同时CGT行业需要医生、药企、CDMO企业、上下游合作方等各方共同参与,只有坚持同舟共济,团结合作,才能战胜疾病”。

  起步于北京,细胞服务能力突出

  CGT疗法研发生产主要包括三个环节:质粒生产、病毒载体生产(递送系统)和细胞制备。在这三个环节中,质粒和病毒的生产相对标准化,而细胞治疗工艺流程涉及细胞的培养、激活、转导、纯化、富集等步骤,需要利用自动化设备,企业前期投入成本更大。

  鲁博士表示,跨国及本土CGT CDMO企业普遍以质粒和病毒为主要服务内容,细胞服务能力亟待解决,而希济生物走过了CGT药物研发从0到1的整个流程,除了在质粒和病毒产品方面具备质量和成本优势,也拥有极强的细胞服务能力,能够为基因细胞药物企业提供质粒、载体、细胞等产品的技术开发、生产、质量控制和注册等服务。

  除了产品和服务的差异性,希济生物在区域布局的选择也大为不同。鲁博士解释:“国内CGT CDMO公司多集中在长三角,北方则非常少,像我们这样能够提供质粒、病毒、细胞从IIT到商业化全流程的CDMO公司更加稀缺。”希济生物位于北京市大兴生物医药产业基地,从北方起步,借助北京的教育和医疗资源,逐步向全国及全球发展。

  凭借专业的技术和服务,希济生物成立不到4个月,就和清辉联诺签订了合作协议,目前已经和景达生物、复元生物、艾万生物等众多企业达成了合作,其中产品包含CAR-NK、γδT、外泌体等,服务包含生产(早期开发和商业化)和注册等。鲁博士表示“加上最近在签的订单,我们今年的订单金额已经超过一个亿。”

  “我们现有的产能已经不够我们接新的订单。”鲁薪安说,为了扩充产能,满足市场需求,以及扩大团队规模,希济生物计划今年内完成两轮融资,目前已经完成天使轮融资,正在筹划新一轮A轮融资。

  CGT行业生态链建设急需国产化替代

  由于CGT药物生产流程复杂、质控要求高、行业监管严格,因此生产过程中所需的高质量试剂、耗材以及先进设备、仪器严重依赖进口,国产化率非常低。

  “国产缺位是目前我国CGT行业发展面临的一个比较大的痛点”,鲁博士表示搭建好国内的生态链是实现国产化替代极为重要的一步,因此希济生物提前开始布局药品全周期的上下游供应商网络,夯实“一站式”服务基础。

  “虽然目前我们与国内外企业都有合作,但在合作方能力相似的情况下,我们更倾向于和本土企业合作。”鲁博士表示,国内CGT行业的生态链建设除了企业要发力,其实更需要国家从宏观战略上整合行业资源,通过国家立项,将化学、材料、高分子、药学等多学科领域的资源整合起来,创造中国的IP,实现国产替代,降低药物成本。

  作为一个全新的治疗模式,CGT药物发展时间短,尚无统一的技术路径,因此在药物指导原则、药物评价标准、临床试验执行、商业化等方面还有许多创新内容需要探讨。“只有CGT这种创新模式落地了,这个产业才能落地”,鲁博士坦言CGT行业的发展仍面临巨大的挑战。

  正因发展不易,因此希济生物更加期望对产业有所助益。“未来,希济生物期望能够尽快帮助合作客户将产品推进至临床,乃至上市”,鲁博士还说,期望希济生物能够帮助更多CGT药物研发企业成长起来,助力CGT成为继小分子、大分子之后创新且亲民的治疗模式。

本文来源:动脉网