启明创投投资企业克睿基因与勃林格殷格翰今天宣布了一项合作，将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代肝靶向基因治疗。

克睿基因成立于2016年，是一家专注于病毒递送系统及基因编辑系统应用开发的创新基因治疗公司，致力于通过其创新的技术扩大前沿的基因治疗领域。凭借其世界领先的AAV制造能力，克睿基因专有的VELPTM平台可快速、系统地设计、选择和优化具有特殊功能的AAV载体，并显着改善体内基因的传递性能，这将使基于AAV的基因治疗能够用于更广泛的疾病治疗。

这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。

现有的AAV血清型的临床应用受到其某些特征的限制，例如低的转导效率和组织特异性以及高的免疫原性。因此，寻找新的AAV血清型以克服这些挑战对于大多数基于AAV的基因治疗至关重要。

与其他传统的载体工程技术相比，克睿基因专有的VELPTM平台有几个关键的方法创新，其中包括构建具有高多样性和有效比率的质粒库的综合策略。优化的AAV生产方案可确保基因组和衣壳配对的高正确率和世界一流的病毒库生产能力。同时生理相关的动物模型能保证AAV载体筛选和验证的质量。通过这一系列技术上的创新和优化，VELPTM平台使寻找 “正确的”AAV载体的过程大大缩短。

与克睿基因的合作由勃林格殷格翰中国外部创新合作中心发起。该中心由跨边界研究、业务拓展及许可和风险投资三个业务单元组成，致力于成为中国生物医药行业的首选合作伙伴，并将更多来自中国的创新合作项目带入勃林格殷格翰全球研发管线，从而最终惠及更多患者。到目前为止，勃林格殷格翰中国外部创新中心已与多个中国知名科研机构和生物技术公司建立了合作伙伴关系。

勃林格殷格翰大中华区外部创新合作中心负责人张巍怡博士表示：“勃林格殷格翰致力于开发下一代具有突破性的医学疗法，基因疗法是公司跨边界研究团队正在探索的重点领域之一。先进的VELPTM技术平台可以为提高新型AAV筛查效率提供有效的解决方案，并有助于进一步扩大我们在基因疗法开发领域的工作。我们很高兴与克睿基因携手合作，我们相信能够共同改善下一代基因疗法。”

克睿基因首席运营官李秋实博士表示：“这是全球制药公司首次与中国生物技术公司在AAV载体工程的前沿领域进行合作。感谢勃林格殷格翰对我们VELPTM平台的认可，新型AAV载体扩大了治疗范围，是发挥基因治疗潜力的关键，这也是克睿基因的创新重点。我们相信，与有远见的合作伙伴如勃林格殷格翰一起开发下一代基因疗法，可以使更多患者的生活质量得到改善。”

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